Przełom w Japonii: pierwsza terapia z komórek macierzystych na Parkinsona

W Japonii dopuszczono do użycia terapię, która jeszcze niedawno brzmiała jak science fiction.

W centrum uwagi znalazły się komórki macierzyste.

To pierwszy na świecie zatwierdzony preparat oparty na komórkach macierzystych, skierowany przeciw chorobie Parkinsona. Decyzja japońskich władz medycznych rozbudziła ogromne oczekiwania, ale też wywołała dyskusję o granicach bezpieczeństwa i etyki w medycynie regeneracyjnej.

Co dokładnie wydarzyło się w Japonii

Japońska agencja odpowiedzialna za leki i wyroby medyczne zgodziła się na komercyjne stosowanie terapii o nazwie Amchepry w leczeniu choroby Parkinsona. Preparat opracowała firma Sumitomo Pharma, a ogłoszenie decyzji nastąpiło na początku marca 2026 roku.

Przeczytaj również: Urlop bez zaparć: 5 trików gastroenterologa na spokojne jelita w podróży

Amchepry to pierwsza na świecie zatwierdzona terapia na Parkinsona, w której do mózgu pacjenta wszczepia się neurony wytworzone z komórek macierzystych iPS.

Lek bazuje na tzw. indukowanych komórkach pluripotencjalnych (iPS), czyli komórkach macierzystych powstających z przeprogramowanych komórek dorosłego człowieka. To rozwiązanie opracował japoński badacz Shinya Yamanaka, uhonorowany nagrodą Nobla w dziedzinie medycyny w 2012 roku.

Czym są komórki macierzyste i dlaczego wszyscy o nich mówią

Komórki macierzyste są w pewnym sensie „surowcem wyjściowym” organizmu. Nie są jeszcze wyspecjalizowane, dzięki czemu mogą przekształcić się w różne typy komórek – mięśniowe, nerwowe, skórne, wątrobowe i wiele innych. Potrafią także dzielić się niemal bez końca, odnawiając własną populację.

Przeczytaj również: Jak okolica, w której mieszkasz, może zmniejszyć ryzyko udaru mózgu

Naukowcy wyróżniają kilka ich głównych rodzajów:

• Komórki unipotencjalne – mogą dać początek tylko jednemu typowi komórek (np. w skórze czy wątrobie), ale dobrze się samoodnawiają.
• Komórki multipotencjalne – obecne u płodu i u dorosłych; wytwarzają kilka spokrewnionych typów komórek, jak np. te odpowiedzialne za wszystkie elementy krwi.
• Komórki pluripotencjalne – pochodzą z bardzo młodych embrionów i mogą przekształcić się w ponad 200 typów komórek z większości tkanek organizmu.
• Komórki totipotencjalne – występują tuż po zapłodnieniu; teoretycznie mogą wytworzyć cały organizm, wraz z łożyskiem.

Tak ogromny potencjał sprawia, że medycyna widzi w nich szansę na naprawę uszkodzonych tkanek, tworzenie przeszczepów z komórek chorego czy nawet „odbudowę” fragmentów narządów. Z tym wiążą się jednak dylematy etyczne, zwłaszcza gdy chodzi o wykorzystanie bardzo młodych embrionów.

Przeczytaj również: Ten prosty ruch z Pilates odmładza ciało po 50. roku życia

IPS – sposób na ominięcie sporów etycznych

Przełom nastąpił w 2006 roku, gdy zespół Shinyi Yamanaki pokazał, że zwykłe, dorosłe komórki – na przykład skóry – można przeprogramować do stanu przypominającego komórki embrionalne. Tak powstały komórki iPS.

Komórki iPS pozwalają wytworzyć „młode” komórki macierzyste z materiału pobranego od dorosłego człowieka, bez użycia tkanek płodowych czy embrionalnych.

Dzięki temu badacze uniezależnili się od rzadkich i kontrowersyjnych etycznie źródeł komórek. Zyskała na tym nie tylko choroba Parkinsona, ale też badania nad niewydolnością serca, zwyrodnieniem plamki żółtej czy uszkodzeniami rdzenia kręgowego.

Dlaczego w chorobie Parkinsona tak ważne są neurony dopaminowe

Choroba Parkinsona należy do tzw. chorób neurodegeneracyjnych. W jej przebiegu stopniowo obumierają konkretne neurony w mózgu – przede wszystkim te, które produkują dopaminę. To substancja chemiczna pomagająca sterować ruchem, napięciem mięśni i płynnością gestów.

Gdy dopaminy zaczyna brakować, pojawiają się charakterystyczne objawy:

• drżenie rąk i głowy, zwłaszcza w spoczynku,
• spowolnienie ruchów, trudności z rozpoczęciem chodu,
• sztywność mięśni, problemy z równowagą,
• kłopot z wykonywaniem precyzyjnych czynności, jak pisanie czy jedzenie sztućcami.

Dotychczasowe leki głównie „uzupełniają” dopaminę lub naśladują jej działanie, ale nie zatrzymują obumierania neuronów. Od lat 80. badacze próbowali więc uzupełniać brakujące neurony przeszczepami tkanek płodowych, z których powstawały nowe komórki dopaminowe. Wyniki były bardzo nierówne – u jednych pacjentów poprawa trwała nawet kilkanaście lat, u innych pojawiały się ciężkie mimowolne ruchy.

Dodatkowym problemem była zależność od rzadkich przeszczepów płodowych i silne kontrowersje etyczne. Z tego powodu poszukiwano innej drogi. I tu właśnie wkroczyły komórki iPS.

Jak działa nowa terapia Amchepry

Nowy japoński preparat wykorzystuje komórki iPS przeprogramowane tak, by zamieniły się w neurony dopaminergiczne. Lekarze wszczepiają je bezpośrednio do określonych obszarów mózgu pacjenta z chorobą Parkinsona.

W badaniu, które posłużyło do uzyskania zgody w Japonii, uczestniczyło siedem osób w wieku 50–69 lat. Każda z nich otrzymała od 5 do 10 milionów komórek iPS przekształconych w neurony dopaminowe. Pacjentów obserwowano przez dwa lata.

W trakcie dwuletniej obserwacji nie odnotowano groźnych działań niepożądanych, a u czterech z siedmiu pacjentów doszło do wyraźnej poprawy objawów ruchowych.

To wciąż bardzo mała grupa, ale właśnie na podstawie tych danych japońskie władze zdecydowały się dopuścić Amchepry w ramach specjalnego trybu dla terapii regeneracyjnych.

Szybka ścieżka zatwierdzania i obawy ekspertów

Japonia stworzyła osobny system przyspieszonego dopuszczania terapii opartych na komórkach i regeneracji tkanek. Firmy farmaceutyczne mogą przez maksymalnie siedem lat oferować taki produkt na rynku, a jednocześnie prowadzić dalsze badania potwierdzające jego skuteczność.

Część naukowców i lekarzy reaguje na to z rezerwą. Zwracają uwagę, że komórki macierzyste mogą w pewnych warunkach zacząć dzielić się w niekontrolowany sposób, co niesie ryzyko rozwoju guzów. Obawiają się także, że presja innowacji i rynku sprawi, że producenci i regulatorzy przeoczą wczesne sygnały ostrzegawcze.

Z drugiej strony pacjenci z zaawansowaną chorobą Parkinsona, dla których standardowe metody leczenia nie przynoszą już zadowalających efektów, często są gotowi zaakceptować większe ryzyko. Dla nich każda szansa na odzyskanie choć części sprawności ma realną wartość.

Nie tylko Parkinson – kolejne terapie w kolejce

Amchepry to nie jedyny projekt korzystający z komórek iPS, który doczekał się zgody japońskich władz. Zezwolenie otrzymała również firma Cuorips, która opracowała terapię ReHeart na niewydolność serca.

Również w tym przypadku wykorzystuje się komórki macierzyste, aby „wzmocnić” lub częściowo odbudować uszkodzony mięsień sercowy. Obie terapie mogą trafić do pierwszych pacjentów już w najbliższych miesiącach, co sprawi, że Japonia stanie się żywym poligonem doświadczalnym dla medycyny regeneracyjnej.

Co to może oznaczać dla pacjentów w Polsce

Dopuszczenie Amchepry nie oznacza, że terapia za chwilę pojawi się w Europie. Zanim to nastąpi, trzeba będzie zebrać solidniejsze dane na temat skuteczności i bezpieczeństwa, a potem przejść przez osobne procedury dopuszczenia w Unii Europejskiej.

Mimo to japońska decyzja wyznacza kierunek. Pokazuje, że komórki iPS wychodzą z fazy eksperymentów wyłącznie naukowych i zaczynają trafiać do codziennej praktyki klinicznej. To sygnał dla polskich pacjentów, lekarzy i decydentów, że era medycyny naprawczej, opartej na wymianie zużytych komórek, faktycznie się zaczyna.

Szanse, ryzyka i pytania bez prostych odpowiedzi

Terapie z użyciem komórek macierzystych budzą skrajne emocje. Dla części chorych to obietnica realnej poprawy życia: stabilniejszego chodu, mniejszego drżenia, większej samodzielności. Dla innych – powód do obaw przed „zabawą w Boga” i ingerencją w najgłębsze struktury ludzkiego organizmu.

W praktyce najważniejsze będą trzy kwestie. Po pierwsze, długoterminowe bezpieczeństwo – czy po 5, 10 czy 15 latach nie będą pojawiać się nowe, nieznane powikłania. Po drugie, dostępność: ile będzie kosztować terapia i czy systemy publicznej ochrony zdrowia ją sfinansują. Po trzecie, uczciwa komunikacja z pacjentami – tak, by nie składano im obietnic bez pokrycia, ale też nie odbierano nadziei tam, gdzie jest ona uzasadniona.

Dla czytelników warto też wyjaśnić jedno: komórki macierzyste nie są „magicznym eliksirem”, który w kilka tygodni cofnie lata choroby. Bardziej przypominają nowy typ narzędzia chirurgiczno-biologicznego, wymagającego precyzyjnej kwalifikacji, trudnego zabiegu i długiego monitorowania. Jeśli ten etap przejdzie pomyślnie, droga do kolejnych zastosowań – od neurologii po kardiologię – może otworzyć się znacznie szerzej.