Autyzm i kontrowersyjna terapia: amerykańskie władze wycofują się z decyzji

Leucoworyna miała stać się przełomem w terapii autyzmu, ogłaszanym z politycznym rozmachem.

Teraz amerykański urząd ds. leków zmienia kurs.

We wrześniu administracja Donalda Trumpa zapowiedziała dopuszczenie do leczenia autyzmu preparatu znanego dotąd głównie z onkologii. Decyzja wywołała entuzjazm części rodziców, ale też gwałtowny sprzeciw lekarzy i naukowców, którzy ostrzegali przed leczeniem bez mocnych dowodów. Kilka miesięcy później amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) oficjalnie wycofuje się z tamtych planów.

Polityczna zapowiedź „nowej szansy” dla dzieci ze spektrum

We wrześniu 2025 r. minister zdrowia w administracji Trumpa, Robert Kennedy Jr, ogłosił, że lek o nazwie leucoworyna (czyli kwas folinowy) ma zostać dopuszczony do stosowania w „niektórych formach autyzmu”. W komunikatach podkreślano, że preparat może poprawiać funkcjonowanie społeczne dzieci, w tym kontakt wzrokowy, komunikację i codzienne interakcje.

Leucoworyna jest dobrze znana lekarzom, ale w innym kontekście – używa się jej przede wszystkim w onkologii, jako wsparcia przy chemioterapii, aby zmniejszyć toksyczne skutki leczenia. W ostatnich latach część badaczy zaczęła sprawdzać, czy ten sam związek może pomagać osobom w spektrum autyzmu, zwłaszcza u tych, u których stwierdza się zaburzenia metabolizmu kwasu foliowego w mózgu.

Leucoworyna pozostaje poza oficjalnymi wskazaniami w autyzmie. FDA uznała, że dostępne dane są zbyt słabe, aby zatwierdzić ją jako lek na zaburzenia ze spektrum.

Dlaczego FDA wycofała się z wcześniejszych zapowiedzi

Po wstępnym zachwycie przyszło ostudzenie nastrojów. Amerykańska FDA przeanalizowała dostępne badania dotyczące stosowania kwasu folinowego u osób autystycznych. Kluczowy problem: większość publikacji obejmowała małe grupy pacjentów, często bez odpowiedniej grupy kontrolnej, a uzyskane efekty bywały niejednoznaczne.

Przedstawiciel FDA w rozmowie z NBC News przyznał wprost, że urząd nie dysponuje „wystarczającymi danymi”, aby rozszerzyć rejestrację leku na autyzm. To właśnie brak solidnych dowodów naukowych stał się główną przyczyną wycofania się z wcześniejszych rządowych zapowiedzi.

Obawy lekarzy przed „cudowną terapią”

Decyzję administracji Trumpa już od początku ostro oceniała duża część amerykańskiego środowiska medycznego. Dziesiątki specjalistów podpisały wspólny list, w którym podkreślali, że dopuszczenie leku na tak wczesnym etapie badań może:

• zrodzić nierealne nadzieje wśród rodziców dzieci z autyzmem,
• przesunąć uwagę z terapii o potwierdzonej skuteczności,
• rozpędzić rynek drogich, prywatnych terapii bez rzetelnej kontroli,
• utrudnić prowadzenie dobrze zaprojektowanych badań klinicznych.

Eksperci nie twierdzili, że leucoworyna na pewno nie działa. Podkreślali raczej, że na tym etapie nikt nie jest w stanie odpowiedzieć na podstawowe pytania: komu ten lek naprawdę pomaga, w jakiej dawce i z jakimi możliwymi skutkami ubocznymi przy długotrwałym stosowaniu.

Gdzie leucoworyna pozostaje dozwolona

Wycofanie zgody na stosowanie kwasu folinowego w autyzmie nie oznacza całkowitego końca tej terapii. FDA rozszerzyła bowiem oficjalne wskazania preparatu w innej, bardzo wąskiej grupie pacjentów.

Chodzi o osoby z rzadkim zaburzeniem genetycznym określanym jako mózgowy niedobór folianów. To stan, w którym odpowiednia ilość kwasu foliowego nie dociera do mózgu, mimo że ogólny poziom we krwi bywa prawidłowy. Bez leczenia może on prowadzić do ciężkich problemów neurologicznych, opóźnienia rozwoju i poważnych trudności ruchowych.

FDA zgadza się na stosowanie leucoworyny w mózgowym niedoborze folianów, o ile u pacjenta stwierdzono konkretną odmianę genu kodującego receptor folianowy typu 1.

Warunkiem jest potwierdzona mutacja genu odpowiedzialnego za receptor folianowy w mózgu. Taki zapis ma ograniczyć liczbę osób otrzymujących lek do tych, którzy z największym prawdopodobieństwem faktycznie na nim skorzystają.

Stosowanie poza wskazaniami – furtka dla części pacjentów

W amerykańskim systemie medycznym lekarze mogą przepisywać niektóre leki „poza wskazaniami rejestracyjnymi” (ang. off label). Oznacza to, że preparat jest oficjalnie zatwierdzony w jednej chorobie, ale specjalista może zdecydować się zastosować go w innej, jeśli uzna, że korzyści przewyższą ryzyko.

FDA zaznacza, że osoby autystyczne nadal mogą otrzymywać leucoworynę, jeśli jednocześnie cierpią na mózgowy niedobór folianów albo jeśli lekarz uzasadni jej użycie właśnie poza zatwierdzonymi wskazaniami. Taka decyzja spada jednak w całości na barki prowadzącego specjalisty, a nie na urząd rejestrujący lek.

Polityka kontra nauka: konflikt, który wraca jak bumerang

Sprawa leucoworyny dobrze pokazuje napięcie między światem polityki a nauką. Z jednej strony jest ogromna presja społeczna. Rodzice dzieci w spektrum oczekują nowych metod, które realnie poprawią funkcjonowanie ich rodzin. Z drugiej – system ochrony zdrowia musi chronić pacjentów przed terapiami wprowadzanymi zbyt szybko, pod wpływem emocji, medialnych nagłówków czy politycznych obietnic.

W USA dyskusja była szczególnie gorąca, bo w sprawę zaangażował się sam Donald Trump, domagając się dopuszczenia preparatu. Ostateczna decyzja FDA pokazała, że urzędnicy nie zamierzają rezygnować z wymogu twardych danych, nawet wobec silnej presji ze strony administracji.

Co ta decyzja oznacza dla rodzin dzieci w spektrum

Dla wielu rodziców w USA oraz w innych krajach, które uważnie śledzą amerykańskie regulacje, decyzja FDA może być rozczarowaniem. Wiele rodzin ma za sobą długie lata szukania terapii, które wyraźnie poprawią komunikację, samodzielność czy radzenie sobie w szkole. Każda nowa substancja przedstawiana jako „szansa na poprawę” wywołuje duże emocje.

Z perspektywy lekarzy sytuacja wygląda nieco inaczej. Brak rejestracji leucoworyny w autyzmie nie blokuje całkowicie badań, a wręcz może je uporządkować. Naukowcy nadal mogą prowadzić próby kliniczne, ale w bardziej kontrolowanych warunkach, bez masowego przedwczesnego wprowadzania terapii do obiegu.

Czego można się nauczyć z tej historii w polskim kontekście

Dla polskich rodziców i lekarzy ta sprawa jest ważnym sygnałem ostrzegawczym. Co pewien czas w przestrzeni publicznej pojawiają się „nowe, obiecujące terapie” zaburzeń ze spektrum, często opisywane w mediach społecznościowych jako prawie przełomowe. Niektóre z nich rzeczywiście przechodzą później solidne badania. Inne po paru latach znikają, bo nie potwierdzono ich skuteczności.

W praktyce dobrym punktem odniesienia jest kilka prostych zasad:

• pytać lekarza, na jakich konkretnych badaniach opiera się dana terapia,
• sprawdzać, czy wyników nie publikowano jedynie na małych grupach pacjentów,
• zwracać uwagę, czy o preparacie wypowiadają się niezależne instytucje, a nie tylko jego twórcy,
• pamiętać, że brak rejestracji leku w konkretnym wskazaniu oznacza zwykle niewystarczające dane, a nie „spisek przemysłu”.

Leucoworyna pozostaje ciekawym kierunkiem badań w części przypadków autyzmu, zwłaszcza tam, gdzie rzeczywiście stwierdza się problemy z metabolizmem folianów w mózgu. Naukowcy już zapowiadają kolejne projekty, które mają sprawdzić, czy da się lepiej wytypować grupę pacjentów potencjalnie odnoszących z niej korzyść.

Dopiero takie, dobrze zaplanowane badania pozwolą odpowiedzieć, czy w przyszłości będziemy mogli mówić o leucoworynie jako realnym uzupełnieniu dotychczasowych form wsparcia. Do tego czasu eksperci zachęcają, by rodzice stawiali przede wszystkim na sprawdzone terapie behawioralne, logopedyczne i edukacyjne, traktując każdy „cudowny” lek z dużą ostrożnością i chłodną głową.