Przełom w Japonii: pierwsza terapia z komórek macierzystych na Parkinsona

Japonia zgodziła się na wprowadzenie na rynek nowej terapii, która zamiast klasycznych leków wykorzystuje komórki macierzyste w mózgu pacjenta.

Dla chorych na Parkinsona to moment, na który środowisko naukowe czekało od dekad. Po raz pierwszy oficjalnie dopuszczono leczenie, którego celem jest nie tylko łagodzenie objawów, ale realna próba naprawy uszkodzonych neuronów odpowiedzialnych za ruch.

Parkinson: choroba, która powoli odbiera sprawność

Choroba Parkinsona to jedno z najczęstszych schorzeń neurodegeneracyjnych. W mózgu stopniowo zanikają tzw. neurony dopaminergiczne, które produkują dopaminę – substancję odpowiadającą między innymi za kontrolę ruchu.

Gdy poziom dopaminy spada, pojawiają się charakterystyczne objawy: drżenie rąk, spowolnienie ruchów, sztywność mięśni, trudności z chodzeniem. Z czasem wykonywanie prostych czynności, jak jedzenie, pisanie czy zapięcie guzika, staje się dla wielu chorych ogromnym wyzwaniem.

Obecne leki potrafią na jakiś czas złagodzić symptomy, ale nie zatrzymują postępu choroby. Z biegiem lat ich skuteczność słabnie, a działania niepożądane narastają. Nic dziwnego, że naukowcy od ponad 40 lat szukają sposobu na faktyczną odbudowę utraconych neuronów.

Czym właściwie są komórki macierzyste

Komórki macierzyste wyróżniają się tym, że nie są jeszcze wyspecjalizowane. Potrafią przekształcić się w różne typy komórek, a przy tym dzielić się i odnawiać. W organizmie człowieka występują naturalnie m.in. w zarodku i w niektórych tkankach dorosłego ciała.

Naukowcy rozróżniają kilka podstawowych grup komórek macierzystych:

• Unipotencjalne – mogą przekształcić się tylko w jeden typ komórek (np. komórki skóry czy wątroby), ale dobrze się samoodnawiają.
• Multipotencjalne – potrafią dać początek kilku różnym typom komórek, jak komórki krwi w szpiku kostnym.
• Pluripotencjalne – występują w bardzo wczesnym zarodku i mogą zmienić się w ponad 200 typów komórek w całym organizmie.
• Totipotencjalne – obecne tuż po zapłodnieniu, zdolne do wytworzenia wszystkich komórek ciała oraz struktur niezbędnych do rozwoju ciąży.

Tak szerokie możliwości sprawiają, że medycyna widzi w tych komórkach szansę na naprawę uszkodzonych tkanek, a nawet całych narządów. Od lat trwają prace nad terapiami, w których przeszczepia się do organizmu pacjenta komórki „wyhodowane” w laboratorium.

Komórki macierzyste kuszą wizją medycyny naprawczej – zamiast tylko hamować objawy, mają przywracać zniszczone struktury, jak neurony w chorobie Parkinsona.

Od kontrowersyjnych eksperymentów do przełomu w Japonii

Pierwsze próby leczenia Parkinsona komórkami macierzystymi sięgają lat 80. XX wieku. Wtedy lekarze wszczepiali do mózgu pacjentów tkanki płodowe zawierające młode neurony dopaminergiczne. Część chorych faktycznie odczuwała poprawę nawet przez kilkanaście lat.

Wyniki były jednak bardzo nierówne. U jednych poprawa była spektakularna, u innych – żadna. Zdarzały się też ciężkie działania uboczne, jak uporczywe, mimowolne ruchy. Do tego dochodził problem etyczny i praktyczny: zabiegi wymagały tkanek płodowych, których dostępność jest ograniczona i obciążona społecznym sprzeciwem.

Przełom nastąpił w 2006 roku, gdy japoński naukowiec Shinya Yamanaka opracował metodę tworzenia tzw. indukowanych komórek pluripotencjalnych (iPS). Polega ona na „przeprogramowaniu” zwykłych komórek dorosłego człowieka, np. skóry, tak aby cofnęły się do stadium komórki pluripotencjalnej.

Dzięki temu nie trzeba wykorzystywać zarodków ani tkanek płodowych. Z własnych komórek pacjenta można uzyskać elastyczny materiał, który następnie daje się przekształcić w wyspecjalizowane komórki – w tym neurony produkujące dopaminę. Za to osiągnięcie Yamanaka otrzymał Nagrodę Nobla w dziedzinie medycyny w 2012 roku.

Amchepry – pierwsza zatwierdzona terapia z komórek iPS na Parkinsona

W marcu 2026 roku japoński koncern farmaceutyczny Sumitomo Pharma poinformował, że tamtejsze władze zgodziły się na produkcję i sprzedaż terapii o nazwie Amchepry. To pierwszy na świecie preparat oparty na komórkach macierzystych przeznaczony dla chorych na Parkinsona.

W ramach badań do mózgu siedmiorga pacjentów w wieku 50–69 lat podano od 5 do 10 milionów komórek iPS, wcześniej przekształconych w neurony dopaminergiczne. Uczestników monitorowano przez dwa lata.

Według danych przedstawionych przez firmę, u czterech z siedmiu badanych odnotowano poprawę objawów ruchowych. Nie stwierdzono poważnych działań niepożądanych w okresie obserwacji. To właśnie te informacje stały się podstawą przyspieszonej zgody na komercyjne stosowanie terapii.

Japonia dała zielone światło terapii, która po raz pierwszy celuje w przywrócenie utraconych neuronów dopaminergicznych, a nie tylko w łagodzenie drżenia czy sztywności mięśni.

Japoński „szybki tor” dla terapii regeneracyjnych

Kraj wprowadził specjalną ścieżkę przyspieszonego zatwierdzania innowacyjnych terapii regeneracyjnych. Firmy farmaceutyczne mogą zacząć sprzedawać preparat na maksymalnie siedem lat, w trakcie których nadal muszą prowadzić badania nad jego skutecznością i bezpieczeństwem.

Ten model budzi mieszane reakcje. Z jednej strony przyspiesza dostęp chorych do innowacyjnego leczenia, na które inaczej czekaliby kolejne dekady. Z drugiej – część lekarzy i badaczy obawia się, że zbyt szybka zgoda może przeoczyć rzadkie, ale groźne skutki uboczne, jak np. rozwój guzów w miejscu przeszczepienia komórek.

Mimo wątpliwości terapia Amchepry jest postrzegana jako ważny krok dla pacjentów z chorobą Parkinsona. W podobnym trybie dopuszczono też inny preparat z komórek macierzystych – ReHeart firmy Cuorips, przeznaczony dla osób z niewydolnością serca. Według zapowiedzi pierwsze zabiegi z użyciem obu terapii mogą ruszyć już latem.

Szansa dla chorych, ale też wiele pytań bez odpowiedzi

Dla pacjentów każde narzędzie, które realnie poprawia jakość życia, ma ogromne znaczenie. Nawet częściowe zmniejszenie drżenia, sztywności czy spowolnienia ruchowego może dać więcej samodzielności w codziennym funkcjonowaniu.

Jednocześnie Amchepry nie jest cudownym środkiem. Badania obejmowały niewielką grupę ludzi, a choroba Parkinsona u każdego przebiega inaczej. Nie wiadomo jeszcze, jak trwały będzie efekt, jak duży wpływ na wynik mają różnice indywidualne i czy w dłuższej perspektywie nie pojawią się powikłania.

Na razie nie ma też mowy o pełnym „cofaniu” choroby. Celem jest raczej spowolnienie postępu i poprawa ruchomości, a nie przywrócenie mózgu do stanu sprzed zachorowania. Kolejne lata obserwacji pokażą, czy terapia wymaga powtarzania i jak łączyć ją z dotychczasowymi lekami.

Dlaczego ten krok może mieć wpływ również na Polskę

Choć decyzja zapadła w Japonii, jej skutki mogą wykraczać daleko poza ten kraj. Zgoda na komercyjne stosowanie terapii z komórek iPS przyspieszy kolejne badania na całym świecie, bo firmy zyskują silny sygnał, że takie projekty mają szansę wyjść z etapu laboratoriów.

Dla polskich pacjentów to jeszcze nie oznacza szybkiego dostępu do terapii, ale może przełożyć się na większą liczbę badań klinicznych, do których będą mogli się zgłaszać. Rosną też szanse, że w przyszłości podobne rozwiązania trafią do rejestracji w Europie.

Na co powinni zwracać uwagę pacjenci i rodziny

Wraz z głośnymi doniesieniami o nowych terapiach pojawia się ryzyko, że osoby zdesperowane, szukające ratunku, trafią na niezweryfikowane oferty „cudownych” kuracji z komórek macierzystych, często bardzo drogich i poza jakimkolwiek nadzorem.

• Sprawdzaj, czy dana terapia jest zarejestrowana lub prowadzona w ramach oficjalnego badania klinicznego.
• Konsultuj wszelkie propozycje leczenia z neurologiem prowadzącym.
• Bądź ostrożny wobec ofert, które obiecują pełne wyleczenie bez skutków ubocznych.
• Zwracaj uwagę na to, czy ośrodek podaje konkretne dane naukowe, a nie tylko marketingowe hasła.

Komórki macierzyste mają ogromny potencjał, ale ich użycie wymaga precyzyjnego przygotowania, kontroli jakości i długotrwałego monitorowania efektów. Przykład Japonii pokazuje, że przejście od eksperymentu do praktyki jest możliwe, lecz obwarowane wieloma warunkami.

W kontekście choroby Parkinsona pojawia się jeszcze jeden aspekt: łączenie terapii komórkowych z innymi metodami – farmakologią, rehabilitacją, stymulacją mózgu. Coraz częściej mówi się, że przyszłość leczenia będzie polegała na kombinacji kilku narzędzi, dobranych indywidualnie do pacjenta, a nie na jednym „złotym środku”.